(Los acentos fueron obviados por
cuestiones tecnicas)
Anuncian que niña
vencio a la leucemia con terapia pionera.
La tecnica experimental consiste en añadir genes a celulas de donantes para
que luchen contra las celulas cancerigenas del paciente.
Londres
(R. Unido).- Tratamiento pionero con celulas de diseño revierte leucemia en una
niña de 1 año.
Se
llama Layla Richards (foto) y ella es la primera niña en el mundo en recibir una
tecnica novedosa que ha conseguido curarla de su agresiva leucemia,
enfermedad que padecia desde las 14 semanas de vida. Ahora, tras recibir una
terapia consistente en la edicion genomica, esta pequeña se encuentra
recuperada y pasa a formar parte de la historia de la Medicina.
Aunque
muchos pacientes con leucemia son curados con quimioterapia, en otros
casos, cuando el tipo de leucemia es muy grave, esta terapia resulta ineficaz.
Ese era el caso de Layla que, con una de las formas de leucemia linfoblastica
aguda mas agresiva e incurable, vista por estos medicos, no respondio al
tratamiento de la quimioterapia ni a un trasplante de medula. Cuando cumplio un
año de edad, los medicos hablaron con sus padres y les dijeron que no habia nada
que hacer mas, quelo siguiente eran los cuidados paliativos.
Pero, a
peticion de los padres de la pequeña, los medicos del Great Ormond Street
Hospital (GOSH) en Londres decidieron apostar a todo o nada y aplicar una
tecnica que anteriormente solo se habia probado en ratones de laboratorio.
"No
queriamos aceptar los cuidados paliativos y le pedimos a los medicos que
intentaran todo con nuestra hija, incluso aquello que no habian probado todavia",
ha explicado Lisa Foley, de 27 años.
El
padre de Layla, Ashleigh Richards, de 30 años y conductor de profesion, ha
explicado que "tenia miedo al pensar que el tratamiento nunca habia sido
utilizado antes en humanos, que pero incluso con los riesgos, no habia duda de
que queriamos intentar el tratamiento. Ella estaba enferma, tenia mucho dolor y
necesitabamos algo". El equipo de GOSH penso que una tecnica, denominada TALEN,
que consiste en cortar y pegar ciertos genes del ADN y que solo habia sido
probada en ratones, podia funcionar. Se trata de modificar celulas
inmunes (linfocitos T) de donantes para añadirles nuevos genes que programan las
celulas para que reconozcan y ataquen a las celulas cancerigenas de la paciente.
Tras
recibir esta terapia, los medicos esperaban que en pocos dias Layla
tuviera fiebre o alguna reaccion en su piel, lo que indicaria que la terapia
estaba funcionando. Sin embargo, pasaron dos semanas y la pequeña se encontraba
bien, algo que no era una buena señal. Pero, pocos dias despues, ocurrio, la
niña tuvo una erupcion en su piel pero se encontraba bien. Semanas despues, los
medicos llamaron a los padres. "Pensabamos que eran malas noticias pero entonces
nos dijeron que habia funcionado y empezamos a llorar", explica Lisa.
Dos
meses despues, Layla ya estaba libre de cancer y paso por un segundo trasplante
de medula. Sus celulas sanguineas aumentaron, y un mes despues la pequeña ya
estaba recuperada y se pudo ir a casa.
Los
medicos han comunicado, este caso que abre la via al uso de esta tecnica en
otros pacientes, aunque recuerdan que sigue siendo un tratamiento experimental,
y como tal, hay que considerarlo.
"La
tecnica estaba funcionando increiblemente bien en estudios de laboratorio, por
lo que cuando oi que no habia opciones para tratar la enfermedad de esta niña,
pense por que no utilizar las nuevas celulas UCART 19. Para usar el tratamiento,
al ser altamente experimental, necesitabamos un permiso especial, pero ella
parecia ser la paciente idonea para esta terapia", ha explicado Waseem Qasim, profesor
de Terapia Genica y Celular del Instituto de Salud Infantil UCL, que tambien ha
participado en el desarrollo de este tratamiento.
Layla recibio
por via intravenosa una pequeña infusion de un mililitro de las celulas
geneticamente modificadas, las UCART 19. Tras la terapia, la niña tuvo que pasar
varios meses en aislamiento para protegerla de las infecciones mientras su
sistema inmune se recuperaba.
"Como
esta era la primera vez que el tratamiento se utilizaba, no sabiamos si iba a
funcionar o cuando lo iba a hacer, fue algo asi como la primera vez que el
hombre fue a la luna. Su leucemia era tan agresiva que la respuesta era casi un
milagro", ha explicado Paul Veys, director de la Unidad de Trasplante de Medula
en GOSH y el jefe del equipo medico que ha tratado a la pequeña.
Ahora,
cinco meses despues de haber recibido este tratamiento, la niña se recupera en
su casa, aunque tiene que visitar con frecuencia el
hospital para valorar regularmente su medula osea y comprobar que las celulas
sanguineas son normales.
"No
podemos decir que este tratamiento es valido para todos los niños, solo lo hemos
utilizado en una niña muy fuerte. Pero esto es un hito en el uso de la nueva
tecnologia de edicion genetica y los efectos en esta niña han sido asombrosos",
ha señalado el profesor Qasim. "Si se replica, podria representar un gran paso
hacia el tratamiento de la leucemia y otros tipos de cancer".
Ahora,
la compañia productora de estas celulas, Cellectis, esta planificando probar las
celulas UCART19 en un mayor grupo de pacientes e iniciara un ensayo clinico en
2016.
"El
principal objetivo de Cellectis es ofrecer a los pacientes con cancer una
terapia accesible, rentable y alogenica (de un donante). Con el ensayo clinico
UCART en el horizonte, podria comenzar la revolucion en la inmunoterapia del
cancer", ha afirmado el doctor Andre Choulika, presidente y CEO de esta compañia.
Leido
en Proyecto en Salud.
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